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神经丝损伤可能是渐冻症的致病源

2020/01/26 06:41

华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现,神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化,缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路,导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表在国际著名《细胞干细胞》杂志上。

渐冻症即肌萎缩侧索硬化症,由于运动神经元突变导致肌肉组织逐渐萎缩,身体好像被冻住一样,患者会渐渐无力瘫痪直至呼吸衰竭而亡,目前尚无根治方法。渐冻症有家族性遗传特点,多数国家患病率为5/10万至7/10万,高者可达40/10万,我国尚无较准确统计资料。

一直以来,渐冻症研究获得的数据来源于人疾病相关的转基因鼠。课题组应用患者特异性的皮肤细胞,加入四个因子逆转为可诱导的多潜能干细胞,并用这些细胞获得患者的脊髓运动神经元,有了上述重大发现。

陈红介绍,这一发现除可研制新药外,还可将患者皮肤细胞转化为可诱导的多潜能干细胞,获得患者运动神经元祖细胞或神经系统其他细胞,用于量身定制细胞治疗。研究成果还有利于推进脊髓损伤等其他运动神经元疾病的治疗研究。

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